RD13-02 yra universalus CAR-T ląstelių produktas, nukreiptas prieš sveikų donorų CD7, ir skirtas recidyvuojančios arba refrakterinės T ląstelių ūminės limfoblastinės leukemijos / limfomos (T-ALL / LBL) gydymui. Jis yra genetiškai modifikuotas, siekiant išvengti brolio žudymo, transplantato prieš šeimininką ligos (GvHD) ir šeimininko prieš transplantatą atmetimo (HvG), tuo pačiu sustiprinant priešnavikinį aktyvumą. RD13-02 galima paruošti viena partija keliems žmonėms, todėl pacientams, kuriems reikalinga CAR-T ląstelių terapija, jis yra „iš karto prieinamas“.
2024 m. lapkričio 7 d. „Bioheng Therapeutics“ paskelbė, kad 66-ajame Amerikos hematologų draugijos (ASH) metiniame susirinkime žodinio pranešimo metu pristatys naujausius savo universalaus CAR-T ląstelių produkto RD13-02, skirto CD7 gydymui recidyvuojančios/refrakterinės (R/R) T-ALL/LBL, I fazės klinikinius duomenis. Konferencija vyks 2024 m. gruodžio 7–10 d. San Diege, JAV.
Rezultatai: 2024 m. rugpjūčio 1 d. tyrime dalyvavo iš viso 18 tinkamų pacientų, sergančių R/R T-ALL/LBL (13 ALL, 5 LBL), kurių amžiaus mediana buvo 33,5 metų (nuo 11 iki 67). Vidutiniai ankstesni gydymo būdai buvo 2 (nuo 1 iki 5), o 4 pacientams prieš įtraukimą buvo atlikta alo-HSCT. Vidutinė kaulų čiulpų blastų dalis tarp 18 pacientų buvo 71 % (nuo 6 % iki 90 %), iš kurių 9 (6 ALL, 3 LBL) buvo pažeisti ekstrameduliniai organai. Visomis dozėmis nepastebėta jokių dozę ribojančių toksiškumo (DLT) atvejų ar neurotoksiškumo, pasireiškė tik vienas 1 laipsnio GvHD atvejis. Citokinų išsiskyrimo sindromas (CIS) buvo valdomas, dauguma atvejų buvo lengvi (1 laipsnis, n = 10; 2 laipsnis, n = 5; 3 laipsnis, n = 3). Bet kokio laipsnio infekcijos pasireiškė 13 (72 %) pacientų (≥Gr3 2 [11 %] pacientams). Kadangi po vieną pacientą iš DL2 ir DL3 lygių pasireiškė Gr3 CRS, tyrėjai nustatė DL1 dozę kaip padidintą dozę, ypatingą dėmesį skirdami saugumui ir veiksmingumui. Dozės didinimo metu vienas pacientas mirė nuo naviko lizės sindromo 20 dieną po infuzijos.
Pradinio 28 dienų vertinimo metu po infuzijos 14 iš 17 vertintinų pacientų pasiekė VR/VRn. Per antrąjį mėnesį po infuzijos VR/VRn pasiekė dar du pacientai, o VR/VRn dažnis buvo 94 % (16 iš 17). Tarp pacientų, kuriems buvo VR/VRn, 100 % pasiekė neigiamą minimalios liekamosios ligos (MRD) statusą, nustatytą srauto citometrijos analize. CAR-T ląstelių Cmax mediana periferiniame kraujyje buvo 1 863 601 kopija/μg genominės DNR (nuo 275 044 iki 3 763 587), nustatyta kiekybine genų sekvencija (kPGR), o ilgiausia trukmė viršijo 90 dienų.
Išvada: RD13-02, „standartinis“ universalus CAR-T produktas, pasižymėjo valdomu saugumo profiliu ir padidintu veiksmingumu gydant R/R CD7 T-ALL/LBL. Pažymėtina, kad 100 % CR/CRi pacientų pasiekė MRD neigiamą statusą, todėl pacientams atsirado daugiau greitesnio gydymo galimybių.
Šiuo metu Kinijoje vyksta daug kitų CAR-T klinikinių tyrimų, kuriems reikalingi pacientai. Dėl konsultacijų dėl naujų vaistų ir technologijų galite kreiptis į Pekino Pietų regiono onkologijos ligoninės Tarptautinį skyrių.
Telefono numeris：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Nuorodos
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Įrašo laikas: 2024 m. gruodžio 3 d.