Rugpjūčio 7 d. Nacionalinės medicinos produktų administracijos (NMPA) Vaistų vertinimo centras (CDE) paskelbė, kad PA3-17 injekciją siūloma įtraukti į proveržio terapijos, skirtos suaugusiems pacientams, sergantiems recidyvuojančia / refrakterine T ląstelių ūmine limfoblastine leukemija / limfoma (r / r T-ALL / LBL), gydyti, sąrašą.
Šiuo metu Kinijoje vis dar vyksta daug naujų priešvėžinių technologijų klinikinių tyrimų, ieškančių pacientų. Dėl naujų vaistų ir technologijų galite kreiptis į Pekino Pietų regiono onkologijos ligoninės Tarptautinį skyrių.
Telefono numeris：4008803716
„WeChat“ ID: 17801183037
El. paštas：myimmnet@163.com
Pacientams, sergantiems recidyvuojančia/refrakterine T limfoblastine leukemija/limfoma (r/r T-ALL/LBL), kliniškai pasireiškia greita ligos progresavimas, prasta prognozė ir gydymo galimybių trūkumas. Šiuo metu tik Nailabine buvo patvirtintas FDA 2005 m. T-ALL/LBL pacientų, kurie nereagavo į bent du chemoterapijos režimus arba atsinaujino po gydymo, gydymui, kai ORR yra 31 %, o CR – 23 %. Todėl reikia skubiai sukurti kitus veiksmingus metodus. Be CD7 ekspresijos normaliose T ir NK ląstelėse ir neekspresijos kituose audinių ląstelėse, jis labai ekspresuojamas T-ALL/LBL ląstelėse. Todėl CD7 laikomas potencialiu CAR-T terapijos, skirtos T-ALL/LBL gydymui, taikiniu. Tačiau iššūkis yra išvengti brolio žudymo, kurį sukelia CD7 ekspresija T ląstelėse. Tyrėjai sukūrė CAR-T ląstelių injekciją, pagrįstą CD7 nano antikūnais, pavadintą PA3-17 injekcija, blokuodami CD7 molekulės ekspresiją T ląstelių paviršiuje naudodami anti-CD7 baltymų ekspresijos blokatorių (PEBL).
Tarptautinėje autoritetingoje akademinėje konferencijoje EHA 2025 buvo pristatyti ilgalaikio stebėjimo duomenys iš I fazės klinikinio PA3-17 injekcijos tyrimo, skirto recidyvuojančios/refrakterinės T ląstelių ūminės limfoblastinės leukemijos/limfomos (R/R T-ALL/LBL) gydymui.
2025 m. vasario 19 d. duomenimis, iš viso buvo įtraukti 13 pacientų (3 pacientai 1, 2 ir 3 dozių grupėse, 4 pacientai RP2D grupėje), kuriems visiems buvo suleista viena PA3-17 injekcija ir atliktas 28 dienų dozę ribojančio toksiškumo (DLT) vertinimas. Remiantis farmakokinetika, saugumu ir veiksmingumu, viršijančiais šią dozę, RP2D buvo nustatytas esant 2 × 10⁶ CAR-T/kg. DLT nepasireiškė ir nebuvo pasiekta maksimali toleruojama dozė (MTD). Citokinų išsiskyrimo sindromo (CIS) dažnis buvo 84,6 % (G3: 23,1 %, G4 nebuvo), o imuninių efektorių ląstelių sukelto neurotoksiškumo sindromas (ICANS) apsiribojo G1-2 (15,4 %). Veiksmingumo duomenys parodė, kad geriausias objektyvaus atsako dažnis (ORR) buvo 84,6 % (11 iš 13), o 76,9 % (10 iš 13) pasiekė visišką remisiją / visišką remisiją su nepilnu ląstelių skaičiaus atsistatymu (CR / CRn). Įdomu tai, kad 69,2 % (9 iš 13, 8 pacientai CR) išlaikė atsaką po 3 mėnesių, 50,0 % (4 iš 8) CR išlaikė > 15 mėnesių po infuzijos be vėlesnės kamieninių ląstelių transplantacijos (SCT), o dviem iš jų vis dar buvo aptinkamos CAR-T ląstelės po 21 mėnesio. Pažymėtina, kad anksčiau intensyviai gydytas pacientas [anksčiau atlikta kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (HSCT), naviko dydis > 7 cm] CR pasiekė 28 dieną, o antroji HSCT – po 6 mėnesių.
PA3-17 injekcija parodė gerą toleravimą, ryškų ir ilgalaikį klinikinį aktyvumą intensyviai anksčiau gydytiems r/r T-ALL/LBL pacientams, o 50 % CR pacientų išgyveno arba (ir) liga neprogresavo po 1 metų.
Šiuo metu Kinijoje vis dar vyksta daug naujų priešvėžinių technologijų klinikinių tyrimų, ieškančių pacientų. Dėl naujų vaistų ir technologijų galite kreiptis į Pekino Pietų regiono onkologijos ligoninės Tarptautinį skyrių.
Telefono numeris：4008803716
„WeChat“ ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Įrašo laikas: 2025 m. rugpjūčio 13 d.